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國家重大科學(xué)研究計(jì)劃“非整合人誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞及相關(guān)技術(shù)用于β地中海貧血治療的研究”項(xiàng)目日前在廣州正式啟動(dòng),。
未來5年內(nèi)，我國來自基礎(chǔ)研究,、臨床治療等領(lǐng)域的科學(xué)家將組成一個(gè)項(xiàng)目組，通過誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞研究,，尋找治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
地中海貧血是一種全球常見的慢性溶血性貧血病，因最早發(fā)現(xiàn)于地中海沿岸國家而得名,。地中海貧血可分為α、β,、δ等不同類型,，而α和β是其中最主要的類型。在我國,，地中海貧血主要分布在四川,、云南、貴州,、福建,、廣東等長江流域以南的省區(qū)。
雖然地中海貧血危害很大,，但目前的治療手段受到了很多制約：臨床上常用的定期輸血和去鐵治療治療費(fèi)用高昂,，而異基因造血干細(xì)胞移植雖能根治重型β地中海貧血，但由于配型原因限制了實(shí)際應(yīng)用的大規(guī)模開展,。
科學(xué)家將目光“瞄準(zhǔn)”了近年來興起的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞,。項(xiàng)目首席科學(xué)家、中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院潘光錦博士說,，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS)通過對成體細(xì)胞進(jìn)行重新編程,，從而使細(xì)胞成為多能干細(xì)胞，重新獲得分化成多種細(xì)胞的能力,。項(xiàng)目組將把病人皮膚細(xì)胞等體細(xì)胞誘導(dǎo)成多能干細(xì)胞系,，然后通過致病基因的原位修復(fù)，進(jìn)一步分化成有功能的血液干細(xì)胞,，最終用于移植治療,，從而根治地中海貧血病。
“從β地中海貧血患者多能干細(xì)胞的誘導(dǎo),，到突變基因原位修復(fù),，再到造血干細(xì)胞的分化，我們將建立一整套技術(shù),，為β地中海貧血患者的移植治療提供大量自體來源的造血干細(xì)胞,。”36歲的潘光錦說,。
伴隨項(xiàng)目啟動(dòng),，未來5年內(nèi)，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中國科學(xué)院動(dòng)物研究所,、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院,、海南醫(yī)學(xué)院、山東大學(xué)等單位的專家將分成4個(gè)課題組,，分工合作,，共同探尋治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
國家重大科學(xué)研究計(jì)劃是引領(lǐng)未來發(fā)展,、對科學(xué)和技術(shù)發(fā)展有很強(qiáng)帶動(dòng)作用的基礎(chǔ)研究發(fā)展計(jì)劃,，今年立項(xiàng)啟動(dòng)70個(gè)項(xiàng)目，涉及蛋白質(zhì),、納米,、干細(xì)胞、量子調(diào)控,、發(fā)育與生殖等科學(xué)領(lǐng)域,。
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